Вчені вперше змінили ДНК ембріона за допомогою молекулярних ножиць

Вченим США вдалося змінити гени людського ембріона для виправлення мутації, що викликає хворобу, пише Reuters.

Про це свідчить звіт, оприлюднений тиждень тому у  Орегонського університету охорони здоров’я та науки (OHSU) та Лабораторії генної експресії (Salk). Коректуватуванню піддалася генетична мутація гіпертрофічної кардіоміопатії.

Винайдений вченими інструмент CRISPR-Cas9 працює як тип молекулярних ножиць, який може вибірково відсікати небажані ділянки геному та заміняти іх новими ділянками ДНК.

“Ми продемонстрували можливість виправлення мутацій у ембріоні людини безпечним способом і з певною ефективністю”, – сказав Хуан Карлос Ізпісуа Бельмонте, професор Лабораторії генної експресії SALK та співавтор дослідження.

Команда Salk / OHSU також виявила, що така корекція генів не викликала виявлених мутацій в інших частинах геному, що є головною проблемою для редагування генів.

Тим не менш, технологія була успішною тільки на 50 відсотків (прогнозується – до 74%). Ембріонам, які пройшли тестування в лабораторії, дозволяли розвиватися лише кілька днів.

Міжнародна група з 11 організацій у середу опублікувала політичну заяву проти редагування генома, що завершується імплантацією та вагітністю, одночасно підтримуючи дослідження, що фінансуються з державного бюджету, щодо потенційних клінічних застосувань.