Кілька десятків дітей в Україні потребують найдорожчих ліків у світі — Віталій Свічинський

На підтримку збору коштів стартує марафон, більше розповів співорганізатор марафону Віталій Свічинський.

Віталій Свічинський: Наразі в Україні не існує реєстру. Однак статистично це близько 250 дітей в Україні 1-ою формою спінальної м’язової атрофії. Корпорація, яка виробляє ці ліки говорить, що перш ніж ці ліки було вироблено, було витрачено кілька мільярдів доларів на дослідження. Через те, що захворювання є рідкісним, компанія встановлює достатньо високу ціну. В Україні є тільки один прецедент, коли для дитини зібрали таку суму. Зараз близько 10 родин збирають цю суму. Ми вже зібрали третину необхідної суми за 5 тижнів — 22 з половиною мільйони.

Наразі держава не помічає таких дітей. Батькам доводиться або оголошувати збір, або виїжджати з країни у ту ж Польщу чи Росію, де є лікування коштом держави. Це інший препарат, але вже якесь лікування і реабілітація. У західних країнах починають застосовувати препарат «Золгенсма» практично одразу після народження дитини.

Особливість цього захворювання в тому, що в нас є два гени для синтезування білку, для клітин мотонейронів в мозку. Це клітини, які відповідають за рухи й тонус м’язів. Ці гени синтезують цей білок. При СМА основний ген, який відповідає за дисентизування білку, просто має дірку. Якщо білок не синтезується, клітини мотонейронів не доходять і починають вмирати. Чим більше цих клітин помре, тим гірший стан дитини. Спочатку відмовляються м’язи в руках, ногах, шиї, потім це переходить на ковтання і дихання. При цьому захворюванні дитина помирає до 2 років.

Ліки діють наступним чином. Вірус вводиться в організм, фактично доносячи до цієї дірки в гені відповідний матеріал, латає цю дірку. Це фантастика, схоже на фільм майбутнього, але насправді це вже реальність. Сьогодні генна інженерія працює саме так. Завдяки цьому лікується причина захворювання, починає синтезуватись білок — дитина відновлюється.

Всі рахунки для допомоги моєму сину є у Facebook та Instagram. А щоб долучитись до марафону, є інформація також у цій групі.

Фото — зі сторінки Благодійний марафон «Рятуємо життя СМАйликам»

Повну програму слухайте в аудіофайлі

Громадське радіо випустило додатки для iOS та Android. Вони стануть у пригоді усім, хто цінує якісний розмовний аудіоконтент і любить його слухати саме тоді, коли йому зручно.

Встановлюйте додатки Громадського радіо:

якщо у вас Android

якщо у вас iOS